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去年年底，浙江省頒布了《關(guān)于建立浙江省罕見病用藥保障機(jī)制的通知》,，通知中明確了省醫(yī)保局按照“專家論證,、價(jià)格談判、動(dòng)態(tài)調(diào)整”的原則,，根據(jù)省罕見病用藥專家委員會(huì)推薦的罕見病藥品,，結(jié)合省經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平,、罕見病用藥保障基金結(jié)余等情況，組織開展罕見病用藥談判,。

保障對(duì)象為：首次確診時(shí),，已獲得浙江省已獲得浙江省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人員,；年齡不滿5周歲,，浙江省戶籍，其生父母一方獲得我省戶籍滿5年的我省基本醫(yī)療保險(xiǎn)參保人員,。

在費(fèi)用保障上,，罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時(shí)，支付個(gè)人自付部分,，其他費(fèi)用由醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)與指定治療醫(yī)院直接結(jié)算,。罕見病藥品不計(jì)入指定治療醫(yī)院醫(yī)保總額預(yù)算管理和藥占比考核范圍,。

上述兩個(gè)談判藥品分屬龐貝氏,、法布雷疾病治療領(lǐng)域的特殊藥品，為國(guó)內(nèi)患者的治療帶來了希望,。

美而贊是賽諾菲的一款治療龐貝氏的特效藥,，該藥2007年首次在美國(guó)上市，2016年底獲國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)批準(zhǔn)用于龐貝病患者的治療,。

龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶缺乏引起的一種常染色體隱性遺傳疾病,，根據(jù)癥狀和體征的發(fā)生時(shí)間一般分為嬰兒型和兒童及成人型，其新生兒發(fā)病率僅為1/40000,，由于對(duì)診斷技術(shù)要求極高,，且發(fā)病率低下，導(dǎo)致臨床診斷困難,。國(guó)際上的平均診斷時(shí)間長(zhǎng)達(dá)7-10年,。對(duì)于嬰兒型龐貝病，多數(shù)患者在確診后一兩年內(nèi)死亡,。

龐貝病會(huì)造成患者的肌肉,、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴(yán)重,、且不可逆轉(zhuǎn)的受損,，當(dāng)同齡的孩子已經(jīng)可以奔跑跳躍之時(shí)，龐貝病患者卻只能以輪椅為生,，依賴呼吸機(jī)輔助生存,，且無可避免的走向死亡，令患者及家人痛苦萬分,。

法布贊是一款治療法布雷疾病的特效藥,，于2019年12月底獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)用于被確診為法布雷病患者的長(zhǎng)期酶替代療法,，適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年,。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的法布雷病特效藥,。目前，法布贊已在歐美等多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市,。

法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦且环N罕見的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病,，患者常常出現(xiàn)如手腳燒灼般的疼痛,，短則持續(xù)數(shù)分鐘，長(zhǎng)則數(shù)日之久,，有時(shí)反復(fù)出現(xiàn),，嚴(yán)重時(shí)無法正常生活，并對(duì)腎,、心臟,、腦、神經(jīng)等各器官產(chǎn)生嚴(yán)重?fù)p害造成病變,，如得不到有效治療將嚴(yán)重威脅生命,。這類疾病癥狀往往出現(xiàn)在患者兒童至青少年時(shí)期。此外,，男性患者臨床癥狀重于女性患者,，男性患者平均生存期較對(duì)照人群縮短20年，女性患者則縮短約10年,。據(jù)統(tǒng)計(jì),，我國(guó)約有超過300名法布雷確診患者。